百奥知

真实世界研究RWS与随机对照试验RCT的关系

发布时间:2022-11-21 阅读:5177

近年来随着大数据时代到来,在国内外政策的大力支持下,真实世界研究成为医药研发的发展热点趋势。据统计,截止20221121日,在“中国临床试验注册中心”网站上,以“真实世界”为关键字搜索显示注册的真实世界研究749项。2022年注册的真实世界研究182项,2021年有208项,2020年有175项。

RWSRCT的关系

RCT(随机对照试验)被认为是评价药物安全性和有效性的金标准,并为药物临床研究普遍采用。然而随着近现代医学的发展,RCT的局限性逐渐暴露:纳排标准严格、人群代表性差、样本量较小、研究周期较短等。某些疾病领域,传统RCT难以实施。

真实世界研究(RWS)以临床需求为导向,是随机对照试验(RCT)的延续和补充。高质量的RWE在加速新的药物和新适应症的获批、修改说明书、上市后再评价、药物经济学等方面已经有明确的法规文件出台。

真实世界数据应用面临的主要挑战

相较于随机对照试验(Randomized Controlled Trial, RCT)数据,真实世界数据在大多数情况下缺乏其记录、采集、存储等流程的严格质量控制,会造成数据不完整、关键变量缺失、记录不准确等问题,这些数据质量上的缺陷,会极大地影响后续的数据治理和应用,甚至会影响数据的可追溯性,研究者也难以发现其中的问题并进行核对和修正。由于患者病程、就诊地点以及时间和空间等因素的变化,可能导致患者疾病状态及相关因素等信息的缺失,为临床研究疾病状态及结局的系统性评价带来挑战。选择性的数据收集,特别是登记研究数据,是导致研究结果偏倚的潜在风险。

RWS

如何应对实施RWS面临的挑战?

对于RWS这种大数据量、多中心的研究来说,高度发达的数字化临床试验解决方案就成为了开展RWS的重要助力。百奥知MedAI云RWS平台(易科研平台)以AI技术为驱动,对海量医疗数据进行数据加工和治理,智能化提取现实医疗场景中的适用性数据,生成可供智能化分析的结构化数据集,实现真实世界研究/IIT研究结果的快速产生。